Ara-290 16 mg

作用机制

ARA-290 现在在后来的科学和监管文件中更常被称为 cibinetide，是一种由 11 个氨基酸组成的合成肽，由促红细胞生成素 (EPO) 的特定三维区域（称为螺旋 B 表面）设计而成。^[1] 它旨在保留 EPO 的组织保护信号传导，同时刻意避免 EPO 刺激红细胞的核心功能

这种区别很重要，因为已批准的基于 EPO 的贫血药物（例如阿法红细胞生成素）带有与血液刺激活性相关的血栓形成、中风、心脏病发作和肿瘤进展的黑框警告。 ARA-290 作为一种非促红细胞生成替代品进行了专门研究，它可能保留对神经和组织的保护作用，而不会带来血液学风险——这一假设仍在研究中，尚未得到证实。

益处与副作用

ARA-290 的人体研究集中在小纤维神经病和神经性疼痛，主要是结节病或 2 型糖尿病。 2012 年对 22 名结节病患者进行的一项小型试点研究发现，与安慰剂相比，静脉注射 ARA-290 4 周后，神经病变症状检查表有所改善，并且在该短期试验中没有出现安全问题。^[4] 2017 年更大规模的 2b 期试验发现，每日 4 毫克的剂量下，角膜神经纤维面积显着增加，但疼痛结果更为复杂。^[6]

针对 2 型糖尿病的一项为期 28 天的 2 期研究报告了一个亚组中疼痛评分和角膜神经纤维密度的变化，并且针对糖尿病黄斑水肿的一项小型试验发现视力结果没有总体改善。^[7][8] 这些始终是早期、小型、持续时间短的研究，产生了有关神经纤维生物学的假设，但远远低于将 ARA-290 确定为有效治疗方法所需的大型重复试验。